Nghiên cứu đặc điểm, giá trị tiên lượng của một số yếu tố sinh học và lâm sàng ở trẻ em bị lơxêmi cấp dòng lympho tại bệnh viện nhi trung ương

Luận án Nghiên cứu đặc điểm, giá trị tiên lượng của một số yếu tố sinh học và lâm sàng ở trẻ em bị lơxêmi cấp dòng lympho tại bệnh viện nhi trung ương.Lơxômi (LXM) là bệnh máu ác tính hay gặp nhất trong số những bệnh ác tính ở trẻ em, bao gồm LXM dòng tùy và LXM dòng lympho. Ờ Mỹ hàng năm có gần 2000 trẻ được chấn đoán là LXM cấp dòng lympho, chiếm 1/3 trẻ bị ung thư nói chung, xấp xỉ 75% tất cả các trường hợp LXM. Tần số mắc căn bệnh này khoảng 4/100.000 ở trỏ dưới 15 tuổi, [56]. Ở Pháp khoảng 400 irường hợp trẻ mới mắc hàng năm[ 147]. Riêng năm 2000, người ta ước tính tại các nước đang phát triển có khoảng 178.000 trỏ bị ung thư , trong đó LXM dòng lympho khoảng 60.000 trường hợp [28]. Việt nam chưa có thống kê về dịch tễ trên toàn quốc, Iihưng riêng ớ Bệnh viện Nhi trung ương, là tuyến cuối cùng của hàu hết các bệnh nhi từ các tỉnh miền Bắc và miền Trung, đà cho thấy từ năm 1981 đến năm 1990 có 737 trường hợp trẻ bị LXM cấp dòng lympho trong số hơn 1000 trẻ bị LXM cấp nói chungl 10]. Gần đây, con số này dường như có xu hướng tăng lên, trong 3 năm từ 1995 đến 1997, dã có 310 trẻ vào viện vì LXM cấp dòng lympho[ 12].Trung tâm truyền máu và huyết học thành phố Hồ Chí Minh tổng kết được 660 trẻ bị mắc căn bệnh này từ năm 1990 dến năm 2000(5] .

LXM cấp dòng lympho là một bệnh ác tính do sự tăng sinh và ứ trệ của các tế bào non thuộc dòng ỉympho ớ một giai đoạn Iìào đó trong quá trình biệt hóa tế bào. Tại thời điểm chẩn đoán , các tế bào non , được gọi là lymphoblast, sẽ hầu như thay thế hoàn toàn các tố bào bình thường ớ tùy xương, rồi theo đường máu đi tới các cơ quan khác ngoài tủy như gan , lách , hạch . Sự sinh máu bị ảnh hưởng nghiốm trọng không chỉ do tế bào gốc sinh máu vạn nãng, mà chù yếu do sự xâm lân của các lymphoblast tủy xương. Điẻu này dồn đến những thay đổi phức tạp các thông số cận lâm sàng và biểu hiộn một số triộu chứng lâm sàng. So với LXM dòng tủy, LXM cấp dòng lympho ở trẻ em có tiên lượng tốt hơn hẳn. Tuy vậy trước những năm 1960, hầu hết trẻ em bị bệnh này chỉ sống được khoảng 2-3 tháng sau chẩn đoán. Trên thế giới, trong suốt 40 nảm qua dã có những thành công to lớn, có thể nói là kỳ diộu : hầu hết các bệnh nhi dã đạt được lui bệnh hoàn toàn sau một đợt điều trị tấn công, khoáng 75-80% lui bệnh hoàn toàn trên 5 nãm và phần nhiéu trong số đó có thế coi là khỏi bệnhl54J,[ 1071,1149|. Kết quả này là nhờ vào những hiểu biết ngày càng sâu sắc về bệnh . ĐAy là một bệnh có tính không đồng nhất . Bời vậy ngoài chẩn đoán đúng , thì viộc tiên lượng và xếp bệnh nhi theo từng nhóm nguy cơ một cách chính xác là hết sức cần thiết, đẻ từ đó có thổ chọn lựa cho trẻ một • ‘ • • • phác đồ điều trị hợp lý nhất. Nhưng trong thực tế vẩn còn khoảng 20-25% trẻ bị tử vong vì căn bệnh này. ở Việt nam, từ 10 năm trử lại đây, những hiểu biết về căn bệnh này đà có khá nhiéu cải thiện và bới vậy kết quả điều irị cũng có nhiều khả quan hơn trước. Tại Bệnh viện Nhi trung ương hiện nay , tỷ lệ trẻ dạt lui bệnh hoàn toàn sau điều trị tấn công dạt tới trên 90%, trong dó có một số trẻ đã lui bệnh hoàn toàn tới 6-7 năm[ 121. Nhưng nhìn chung ớ nước ta, tỷ lệ trẻ tử vong vì bệnh này vẫn còn rất cao, thời gian sống thêm rất ngắn. Chính vì vậy , việc nghiên cứu bệnh một cách toàn diện rất quan trọng , phân loại bệnh như thế nào để đạt được sự chính xác cao? Nlnrng yếu tô’ nào liên quan đến tiên lượng bệnh để có thể phân nhóm bệnh nhi theo mức nguy cơ ?. Đỏ là Iihừng điéu cẩn thiết cơ bản để từ dó có thể chọn lựa cho bệnh nhi một phác đồ điều trị thích hợp nhất và có kết quả nhất.

Vì vậy, luận án này thực hiện nhầm hai mục tiêu sau:

– Nghiên cứu một số dặc điếm huyết họCy miễn dịch, di truyền tè bào bệnh LXM cấp dòng lympìio trê em.

– Tìm hiếu giá trị tiẻn lượng của những yếu tố trên trong điều trị bệnh LXM cấp thểlympho ở trẻ em tại Bệnh viện Nhi trung ưưtig.